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| 출처=Sarepta Therapeutics 홈페이지 |
[알파경제=박남숙 기자] 새렙타 쎄라퓨틱스(SRPT)신약 업그레이드로 매출이 꾸준히 증가하며 희귀질환 시장에서 선두를 달릴 것으로 보인다.
이베스트투자증권은 15일 새렙타 쎄라퓨틱스가 무엇보다 근육 위주의 질환을 모두 해결할 수 있는 '희귀 근육 질환 전문 기업'이 될 수 있을 것이라고 판단했다.
SRP-9001은 사렙타와 로슈가 공동개발중인 블록버스터급 의약품으로 올해 5월 29일 가속승인 결과가 예상된다. 뒤센근이영양증(DMD)치료제인 SRP-9001은 1회 투약으로 DMD를 치료할 수 있는 완치제로 2021년에는 부작용 이슈로 잠시 주춤한 적이 있었으나, 이틀만에 환자의 상태가 정상으로 돌아오면서 임상이 빠르게 진행되었다.
SRP-9001은 아데노 바이러스 플랫폼을 접목시킨 유전자 치료제로 근육세포를 표적하여 마이크로-디스트로핀(근육세포 유지에 관여)을 환자에게 주입하여 완치하는 방식이다. 최근 FDA의 중간 리뷰에서도 안전성 이슈나 특이사항이 없으며 3곳의 제조 시설과 협상이 되었다는 것을 언급한 바 있어, 사렙타의 SRP-9001에 대한 기대감은 5월까지 지속될 수 있을 전망이다.
강하나 이베스트투자증권 연구원은 "사렙타는 RNA플랫폼, 유전자 치료제 개발 기술, 유전자 편집 기술(듀크/하버드와 공동개발 중)을 이용하여 차후 DMD(뒤센 근이영양증)시장을 넘어 LGMD(지대형 근이영양증)와 샤르코마리투스병과 같은 근육 위주의 질환을 모두 해결할 수 있는 ‘희귀 근육 질환 전문 기업’이 될 수 있을 것"이라고 판단했다.
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| 출처=이베스트투자증권 |
SRP-9001 이외에도 2H23에 임상3상 Study 301(EMBARK)의 탑라인 데이터도 발표되기 때문에 기대감이 유지될 것으로 보인다.
기존에 승인된 신약 EXONDYS51과 동일한 RNA를 타겟하는 기전이지만 적은 용량으로 더 좋은 효과를 보이는 PPMO(Peptide phosphorodiamidate morpholino oligomer)기반 신약 SRP-5051의 임상2상 MOMENTUM Part B의 결과 또한 올해 말에 발표될 예정이다.
강하나 연구원은 "SRP-5051의 임상 결과에 따라 사렙타의 의약품 업그레이드 능력과 플랫폼 기술력도 확인이 가능할 것"이라며 "아직 미충족수요가 큰 희귀질환을 대상으로 하는 임상이 다수 존재하기 때문에 가속승인 가능성이 높다"고 전했다.
알파경제 박남숙 기자(parkns@alphabiz.com)
